Berlin. Mehr als vier Millionen Menschen leiden in Deutschland an einer seltenen Erkrankung. Von den etwa 30.000 bekannten Krankheiten fallen bis zu 8000 unter den Begriff einer seltenen Erkrankung. Und dies macht deutlich, selten ist die einzelne Erkrankung, betroffen von seltenen Erkrankungen sind aber viele Patienten. In Europa sind rund 30 Millionen Menschen betroffen. Hoffnung für die Betroffenen und ihre Angehörigen ergibt sich durch die deutliche Zunahme von Arzneimittelentwicklungen für diese Krankheitsbilder. "Seit der Einführung des Orphan-Drugs-Status im Jahr 2000 wurden 58 Arzneimittel für seltene Erkrankungen zugelassen. Über 700 Projekte sind in der Entwicklungsphase, und mit 112 als Orphan Drug neu ausgewiesenen Entwicklungsprojekten im Jahr 2009 wurde ein neuer Höchststand erreicht. Diese Forschung der pharmazeutischen Industrie ist immens wichtig, denn sie gibt Menschen neue Hoffnung, dass ihnen endlich Therapieoptionen zur Verfügung stehen", erklärte Prof. Barbara Sickmüller, stellvertretende Hauptgeschäftsführerin des BPI.

Von großer Bedeutung für die verbesserte Behandlung von Menschen mit seltenen Erkrankungen ist auch die Entwicklung eines nationalen Aktionsplanes zur Verbesserung der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen. Grundlage können hier Erkenntnisse Frankreichs sein, das einen solchen Plan bereits 2005 implementierte. "Es ist notwendig ein besseres Zusammenspiel von Forschungseinrichtungen untereinander, aber auch mit der ambulanten Versorgung herzustellen. Derzeit stehen für betroffene Patienten häufig noch lange Irrwege vor der Diagnose und Therapie einer seltenen Erkrankung. Deshalb wird der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie auch mit voller Energie bei der Ausgestaltung eines nationalen Aktionsplanes mitarbeiten. Der Internationale Tag der seltenen Erkrankungen am 28. Februar 2010 hebt die Bedeutung dieses Themas deutlich hervor", erklärte Sickmüller.